2 tipo cukrinis diabetas, nutukimas netrukus gali būti pakeistas taikant genų terapiją
Nauji tyrimai rodo, kad genų terapija gali visiškai pakeisti graužikų 2 tipo diabeto ir nutukimo žymenis.
Diabeto paplitimas arba bendras esamų atvejų skaičius didėja JAV ir visame pasaulyje.
Remiantis naujausiais vertinimais, 2015 m. Diabetu sirgo daugiau kaip 30 milijonų JAV suaugusiųjų.
Nors pastaraisiais metais jų skaičius buvo gana pastovus, naujai diagnozuotų vaikų ir paauglių atvejų skaičius smarkiai išaugo.
Visame pasaulyje padėtis dar labiau kelia nerimą; Pasaulio sveikatos organizacijos (PSO) duomenimis, nuo 1980 m. iki 2014 m. diabetu sergančių žmonių skaičius beveik padvigubėjo.
Nauji tyrimai suteikia labai reikalingą viltį išgydyti šį medžiagų apykaitos sutrikimą. Katalonijos (Ispanija) Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) profesorės Fatimos Bosch vadovaujami mokslininkai Ispanijoje sėkmingai panaikino graužikų sutrikimą.
Prof. Boschas ir jos kolegos to pasiekė naudodami genų terapiją - metodą, įvedantį naują genetinę medžiagą į ląsteles, kad būtų sukurti naudingi baltymai arba kompensuotas netinkamai veikiančių genų poveikis.
Rezultatai buvo paskelbti žurnale EMBO molekulinė medicina.
Naudojant FGF21 genas diabetui pakeisti
Prof. Boschas ir komanda sukūrė du nutukimo ir 2 tipo diabeto pelių modelius. Vienas buvo dietos sukeltas, o kitas - genetiškai modifikuotas.
Naudodama su adeno susijusį virusinį vektorių kaip „transportą“, komanda pristatė fibroblastų augimo faktorių 21 (FGF21) genas.
Šis genas yra atsakingas už FGF21 baltymo, kuris laikomas „pagrindiniu metabolizmo reguliatoriumi“, stimuliuojančiu cukraus absorbciją riebaliniame audinyje, kodavimą.
Pateikdami šį geną, mokslininkai paskatino baltymų gamybą, dėl ko graužikai prarado svorį ir sumažino jų atsparumą insulinui - pagrindinį 2 tipo diabeto rizikos veiksnį. Be to, pelės prarado svorį, o gydymas sumažino riebalų ir uždegimą riebaliniame audinyje.
Graužikų kepenų riebalų kiekis, uždegimas ir fibrozė buvo visiškai pakeisti, be jokio šalutinio poveikio. Savo ruožtu šie patobulinimai padidino jautrumą insulinui.
Šis teigiamas poveikis buvo pastebėtas abiejuose pelių modeliuose. Be to, komanda nustatė, kad administruoti FGF21 sveikoms pelėms užkirto kelią su amžiumi susijusiam svorio augimui ir paskatino sveiką senėjimą.
Genų terapija buvo naudojama norint pakeisti tris audinių tipus: kepenų audinį, riebalinį audinį ir griaučių raumenis.
„Tai suteikia labai lankstumo terapijai, - aiškina prof. Boschas, - nes tai leidžia mums [kiekvienam] pasirinkti tinkamiausią audinį ir, jei dėl kokių nors komplikacijų negalima manipuliuoti bet kuriuo audiniu, jis gali būti pritaikytas bet kuriam kitų. “
"Kai audinys gamina FGF21 baltymą ir išskiria jį į kraują, jis pasiskirstys po visą kūną", - priduria prof. Boschas.
Pirmiausia nutukimas, atsparumas insulinui
Tyrimo bendraautorė ir UAB tyrėja Claudia Jambrina paaiškina, kad jų išvados yra ypač reikšmingos, atsižvelgiant į tai, kad „2 tipo cukrinio diabeto ir nutukimo paplitimas visame pasaulyje kelia nerimą keliantį greitį“.
Komanda taip pat sako, kad pristatymas FGF21 kaip įprastas vaistas nesuteiks tokios pat naudos kaip genų terapija; pirma, vaistas turėtų būti periodiškai vartojamas siekiant ilgalaikės naudos, ir, antra, jo toksiškumas būtų didelis.
Tačiau naudojant genų terapiją nėra šalutinių poveikių, ir pakanka vieno vartojimo, kad pelės kelerius metus natūraliai gamintų baltymą.
„Tai yra pirmas kartas, kai ilgalaikis nutukimo ir atsparumo insulinui pasikeitimas, taikant vienkartinę genų terapiją, naudojant gyvūnų modelį, kuris primena nutukimą ir 2 tipo diabetą žmonėms.“
Pirmojo tyrimo autorė Veronica Jimenez, UAB tyrėja
„Rezultatai rodo, kad tai saugi ir veiksminga terapija“, - priduria ji. Kiti žingsniai bus „išbandyti šią terapiją didesniems gyvūnams prieš pereinant prie klinikinių tyrimų su pacientais“, - pažymi prof. Boschas.
„[Ši] tyrime aprašyta terapija, - daro išvadą, - yra būsimo klinikinio vertimo pagrindas FGF21 genų perkėlimas gydant 2 tipo cukrinį diabetą, nutukimą ir susijusius gretutinius susirgimus “.
