Nepavykęs demencijos vaistas gauna antrą galimybę
Tarptautinė biotechnologijų kompanija „Biogen“ ir Japonijos farmacijos įmonė „Eisai“ planuoja pateikti Maisto ir vaistų administracijos (FDA) patvirtinimą dėl Alzheimerio ligos vaisto, kurio klinikinių tyrimų rezultatai buvo nevienodi. Ar šis prieštaringai vertinamas vaistas gali suteikti vilties milijonams žmonių visame pasaulyje?
Visame pasaulyje apie 50 milijonų žmonių gyvena su demencija, kurios dažniausia forma yra Alzheimerio liga.
Mokslininkai nuolat kuria ir bando naujus vaistus, norėdami paspartinti, pakeisti ar bent jau pagerinti šios šiuo metu nepagydomos būklės simptomus.
Vis dėlto daugelis naujų mokslininkų sukurtų vaistų niekada nepasiekia klinikinio tyrimo etapo, nes jie arba sukelia per daug šalutinių poveikių, arba yra daug mažiau veiksmingi, nei jų kūrėjai tikėjosi.
Ir tada yra keletas vaistų, kurie, atlikdami klinikinius tyrimus, duoda nevienodus rezultatus. Vienas tokių vaistų yra adukanumabas, kurį sukūrė mokslininkai, susiję su tarptautine biotechnologijų kompanija „Biogen“, kurios būstinė yra Kembridže, MA.
Aducanumabas yra monokloninis antikūnas, kuris turėtų užkirsti kelią neurodegeneracijai arba ją sulėtinti pašalindamas toksines beta-amiloido plokšteles iš smegenų ankstyvose šios būklės stadijose.
„Biogen“ išbandė vaistą dviejuose III fazės klinikiniuose tyrimuose, tačiau šių metų kovą bendrovė nusprendė sustabdyti bandymus anksčiau laiko, atlikusi nepriklausomos grupės vertinimą, kad vargu ar bandymai atitiks jų pagrindinį tikslą.
Pasak „Reuters“, nusprendusi nutraukti bandymus, kuriuose vertinamas šis perspektyvus naujas vaistas, bendrovė prarado daugiau nei 18 mlrd. USD.
Tačiau dabar „Biogen“ paskelbė, kad, bendradarbiaudami su partneriu, „Eisai“, farmacijos įmone, įsikūrusia Tokijuje, Japonijoje, jie nusprendė kitų metų pradžioje pateikti FDA patvirtinti adukanumabą.
Nauja analizė atskleidžia perspektyvesnius rezultatus
Savo pranešime spaudai Biogenas paaiškina, kad šį sprendimą priėmė atlikę savo dviejų klinikinių tyrimų duomenų rinkinių analizę ir dėl išvadų pasitarę su FDA.
„Dėl tokios pražūtingos ligos, kuri paveikia dešimtis milijonų visame pasaulyje, šiandieninis pranešimas išties džiugina kovoje su Alzheimerio liga. Tai yra novatoriškų tyrimų rezultatas ir liudija tvirtą Biogeno ryžtą sekti mokslą ir elgtis teisingai pacientams “, - sako Michelas Vounatsosas,„ Biogen “generalinis direktorius.
"Mes tikimės, kad pacientams bus pasiūlyta pirmoji terapija siekiant sumažinti Alzheimerio ligos klinikinį nuosmukį, ir galimą šių rezultatų įtaką panašiems metodams, taikomiems [beta-amiloidui]."
Michelis Vounatsosas
„Biogen“ komanda paaiškina, kad ankstesnė beprasmiškumo analizė, dėl kurios buvo nutraukti du klinikiniai tyrimai, iš tikrųjų rėmėsi ankstesniu ir mažesniu 1748 dalyvių duomenų rinkiniu, kuris baigė 18 mėnesių gydymą adukanumabu.
Dabar tyrėjai pagaliau išanalizavo didesnį dviejų vėlyvų stadijų duomenų rinkinį, kuriame buvo 3285 dalyvių, iš kurių 2066 buvo gydomi 18 mėnesių šiuo vaistu, informacija. Šie duomenys, pasak Biogeno, pasakoja kitokią istoriją nei tie, kurie įtraukti į beprasmybės analizę.
"Šis didelis duomenų rinkinys pirmą kartą rodo III fazės tyrimą, kuris rodo, kad agreguoto [beta-amiloido] pašalinimas gali sumažinti Alzheimerio ligos klinikinį nuosmukį, suteikdamas naujos vilties medicinos bendruomenei, pacientams ir jų šeimoms", - sako dr. Antonas Porsteinssonas, kuris buvo pagrindinis tyrėjas.
„Yra didžiulis nepatenkintas medicininis poreikis, o Alzheimerio ligos bendruomenė laukė šios akimirkos. Aš giriu Biogeną, FDA, medicinos bendruomenę, pacientus ir jų tyrimo partnerius už atkaklumą dirbant, kad šiandieninis skelbimas taptų realybe “, - priduria jis.
Bendrovė teigia, kad didesnis duomenų rinkinys rodo, kad bent jau viename iš tyrimų dalyviai, gavę didelę aducanumabo dozę, mąstymo įgūdžių sumažėjo 23% mažiau, o kiti pažintinių gebėjimų rodikliai taip pat sumažėjo.
Nepaisant to, įmonė nenurodė, ką tai reiškia, atsižvelgiant į dalyvių kasdienį gyvenimą ir ar žemesni nuosmukio rodikliai iš tikrųjų keičia dalyvių galimybes išlaikyti savarankišką gyvenimą.
Nors neseniai paskelbtas „Biogen“ pranešimas gali suteikti žmonėms naujos Alzheimerio ligos viltį į ateitį, kai kurie specialistai išlieka skeptiški dėl vaisto gyvybingumo ir ar jis sulauks FDA pritarimo.
„Tokio padavimo perspektyvumas nėra žinomas, atsižvelgiant į nevienodus rezultatus. Mūsų nuomone, „Biogen“ yra labai beviltiškas dėl augimo variklių […], todėl labai reikia pakeisti pasakojimą “, - komentuoja„ RBC Capital Markets “vyresnysis biotechnologijų analitikas Brianas Abrahamsas.
