Autizmo panaikinimas vaistu nuo vėžio
Tyrėjai galėjo rasti daug žadantį genetinės autizmo formos gydymą. Naudodami eksperimentinius vaistus nuo vėžio, mokslininkai pakeitė pelių būklę.
Remiantis naujausiais vertinimais, 1 iš 59 vaikų Jungtinėse Valstijose turi autizmo spektro sutrikimą (ASD).
Daugiau nei 7 procentai šių atvejų buvo susieti su chromosomų defektais, o tai rodo, kad daugelis sindromą apibūdinančių socialinio bendravimo, judėjimo, jutimo suvokimo ir elgesio sutrikimų priklauso nuo genų.
Konkrečiai, kai kuriems ASD sergantiems žmonėms trūksta 16 chromosomos dalelės.
Šis chromosomų defektas, žinomas kaip 16p11.2 ištrinimo sindromas, dažnai sukelia neurodevelopmental negalią ir kalbos įgūdžių sutrikimą.
Dabar tyrėjai galėjo rasti būdą pakeisti šią ASD genetinę formą. Mokslininkai, vadovaujami prof. Riccardo Brambilla iš Kardifo universiteto (Jungtinė Karalystė), naudojo eksperimentinius vaistus, kurie iš pradžių buvo sukurti gydant vėžį, siekiant atkurti normalią smegenų funkciją pelėms, turinčioms ASD panašių simptomų.
Rezultatai dabar paskelbti Žurnalas „Neuroscience“.
Vėžys nuo vėžio apsaugo peles nuo ASD ir ją pakeičia
„Žmogaus 16p11.2 mikrodeletelis, - paaiškina prof. Brambilla ir komanda, - yra vienas iš labiausiai paplitusių genų kopijų skaičiaus variantų, 56 susijusių su autizmu“.
Tačiau menkai suprantami mechanizmai, siejantys chromosomų defektą su neurodevelopmental būkle. Taigi komanda sukūrė šio chromosomų deficito pelės modelį, kad ištirtų jo patofiziologiją.
Pelės, turinčios defektą, parodė keletą elgesio ir molekulinių anomalijų. Tai apėmė hiperaktyvumą, motinos elgesio sutrikimus ir uoslės suvokimo problemas.
Be to, mokslininkai nustatė, kad pelėse, kuriose buvo pašalinta 16p11.2, taip pat buvo didesnis baltymas, vadinamas ERK2.
ERK2 pastaruoju metu tampa vėžio terapijos taikiniu, paaiškina tyrėjai. Tai paskatino mokslininkus išbandyti eksperimentinių vaistų nuo vėžio poveikį pelėms, kurių delecija buvo 16p11.2.
Narkotikai neleido ERK2 patekti į graužikų smegenis, o tai panaikino pelėms į ASD panašius elgesio, neurologinius ir sensorinius simptomus.
„Svarbu, - rašo autoriai, - mes parodome, kad gydymas nauju ERK kelio inhibitoriumi kritiniu smegenų vystymosi periodu gelbsti molekulinius, anatominius ir elgesio trūkumus 16p11.2 ištrynimo pelėse.“
"Ribodamas baltymo, kuris, atrodo, sukelia autizmo simptomus žmonėms, turintiems 16 chromosomos defektą, funkciją", - aiškina prof. Brambilla, "bandomasis vaistas ne tik suteikė simptominį palengvėjimą, kai jis buvo skiriamas suaugusioms pelėms, bet ir užkirto kelią genetiškai linkusioms pelėms gimęs su ASD forma “.
Tai įvyko dėl to, kad nėštumo metu motinai buvo paskirti eksperimentiniai vaistai. Tyrėjas paaiškina, ką tai reiškia žmonėms.
"Nors nebūtų įmanoma gydyti nėščias moteris, kurios buvo patikrintos dėl genetinių anomalijų, iš principo gali būti įmanoma visam laikui panaikinti sutrikimą gydant vaiką kuo anksčiau po gimimo."
Prof. Riccardo Brambilla
"Suaugusiųjų, sergančių šia liga, simptomams gydyti tikriausiai reikės nuolatinių vaistų", - priduria jis.
Ateityje mokslininkai tikisi pakartoti išvadas ir galų gale išbandyti vaistus klinikinių tyrimų metu žmonėms, sergantiems ASD.
