ALS: imuninės ląstelės gali sulėtinti ligos progresavimą

Naujas tyrimas suteikia vilties žmonėms, sergantiems ALS. Tai rodo, kad imunoterapija gali smarkiai sulėtinti ligos progresavimą.

Ateityje žmonės, sergantys ALS, gali gauti imuninių ląstelių injekciją, kad sulėtintų ligos progresavimą.

Neurodegeneracinė būklė amiotrofinė šoninė sklerozė (ALS) veikia nervines ląsteles, kurios kontroliuoja raumenų judėjimą smegenyse ir nugaros smegenyse.

ALS atveju šios ląstelės laikui bėgant blogėja, o tai palaipsniui sukelia bendrą silpnumą, kvėpavimo, kalbėjimo ir rijimo sutrikimus.

Galiausiai liga sukelia visišką paralyžių, kvėpavimo nepakankamumą ir mirtį.

Manoma, kad ALS - kuri taip pat vadinama Lou Gehrigo liga, pavadinta garsaus beisbolininko, kuriam 1930-aisiais buvo diagnozuota liga, vardu, bet kuriuo metu Jungtinėse Valstijose gali paveikti daugiau nei 20 000 žmonių.

Be to, manoma, kad ALS diagnozę kasmet gauna daugiau nei 6000 žmonių JAV.

Kol kas ALS išgydyti negalima. Dabartiniai gydymo būdai atitolina ligos progresavimą, bet ne daug.

Maisto ir vaistų administracija (FDA) iki šiol patvirtino du ALS gydymui skirtus vaistus: vienas pratęsia gyvenimą 2-3 mėnesiais, bet nepagerina simptomų, o vienas gali padėti atitolinti kasdienio veikimo nuosmukį.

Tačiau pažeisti tyrimai suteikia naujų vilčių efektyvesniam ALS gydymui. Tyrėjai, vadovaujami neurologo dr. Stanley H. Appelio, Teksaso Hiustono metodistų neurologijos instituto direktoriaus, ištyrė imunoterapijos naudą žmonėms, sergantiems šia liga.

Konkrečiau, komanda suleido imuninių T ląstelių tipą, vadinamą reguliuojamosiomis T ląstelėmis (Tregs) trims ALS pacientams. Tai pirmas kartas, kai ši terapija tiriama žmonėms.

Rezultatai buvo paskelbti žurnale Neuroimmunologija ir neuroinflammentacija.

Tregso vaidmens ALS tyrimas

Tregai padeda atitolinti uždegimą, būdingą ALS ir pagreitina ligos progresavimą.

„Mes nustatėme, - pažymi dr. Appelis, - kad daugeliui mūsų ALS pacientų buvo ne tik žemas Tregs lygis, bet ir tai, kad jų Tregs neveikė tinkamai.

Taigi, mokslininkai iškėlė hipotezę, kad padidėjus Tregs lygiui trims ALS sergantiems pacientams, liga sulėtės.

"Mes tikėjome, kad šių pacientų Tregs skaičiaus ir funkcijos pagerinimas turės įtakos jų ligos progresavimui", - sako dr. Appelis.

Dalyviams buvo atlikta procedūra, vadinama leukafereze. Leukaferezė dažnai naudojama pacientams, sergantiems leukemija, gydyti, paimti pacientų kraują ir „filtruoti“ per specialų aparatą, kuris atskiria baltuosius kraujo kūnelius nuo raudonųjų.

Šiuo atveju tyrėjai atskyrė Tregs nuo raudonųjų kraujo kūnelių ir išplėtė juos ex vivo. Po to raudonieji kraujo kūneliai buvo grąžinti į kraują.

Tyrėjai pastebėjo, kad pacientams, kurių Tregas veikė netinkamai, ląstelės atsidūrė už kūno ribų.

Viso tyrimo metu pacientai gavo aštuonias Treg injekcijas, o jų ligos progresas buvo vertinamas naudojant dvi skirtingas ALS progresavimo vertinimo skales.

„Nuo mirties nuosprendžio iki gyvos galvos“

Pirmojo tyrimo autorius dr. Jasonas Thonhoffas, daktaras, Hiustono metodisto neurologas, išsamiau apibūdina tyrimus ir pateikia išvadas. Jis sako: „Asmens kraujyje bet kuriuo metu cirkuliuoja maždaug 150 milijonų Tregų“.

"Kiekviena šio tyrimo pacientams skirta Tregs dozė padidino maždaug 30–40 procentų, palyginti su įprastu lygiu", - priduria dr. Thonhoffas.

"Kaip mes tikėjome, mūsų rezultatai parodė, kad saugu padidinti jų Treg kiekį", - sako dr. Appelis. Daktaras Thonhoffas priduria: „Ligos progresavimas sulėtėjo kiekvieną keturių„ Treg “infuzijų etapą.“

„Mus nustebino, - tęsia jis, - kad jų ALS progresas smarkiai sulėtėjo, kol jie gavo tinkamai veikiančių Tregų užpilus.“

„Tikiuosi, kad šis tyrimas pakeičia ALS nuo mirties nuosprendžio iki gyvos galvos. Tai neišgydys paciento ligos, bet mes galime tai pakeisti “.

Dr. Stanley H. Appel

Daktaras Thonhoffas taip pat labai patenkintas rezultatais ir tikisi būsimos terapijos. Jis sako: „Norint nustatyti, ar tai veiksmingas gydymas, reikės didesnių tyrimų, tačiau, būdamas gydytoju ir tyrėju, kuris specializuojasi ALS srityje, labai džiaugiuosi viltimi, kurią suteikia šios pradinės išvados“.

none:  klinikiniai tyrimai - vaistų tyrimai dvipolis astma