Kas yra atsitiktinių imčių kontroliuojamas tyrimas?
Atsitiktinių imčių kontroliuojami tyrimai yra patikimiausias metodas išbandyti naujus gydymo metodus.
Jie tapo standartu, kurio turi atitikti farmacijos kompanijos apskaičiuodamos ir įrodydamos eksperimentinio vaisto veiksmingumą ir saugumą.
Šiame straipsnyje mes apžvelgiame atsitiktinių imčių kontroliuojamo tyrimo (RCT) nustatymą ir pranašumus, taip pat keletą etinių gydymo placebo aspektų.
Kas yra atsitiktinių imčių kontroliuojamas tyrimas?
Mokslininkai surengė bandymą, norėdami patikrinti vaisto poveikį konkrečiai žmonių grupei, tuo pačiu pamatuodami kitą.
Mokslinis atsitiktinių imčių kontroliuojamo tyrimo planas yra toks:
- Randomizuota: tyrėjai atsitiktinai nusprendžia, kurie tyrimo dalyviai gauna naują gydymą, o kurie - placebą ar netikrą gydymą.
- Kontroliuojama: atliekant tyrimą palyginimui ar nuorodai naudojama kontrolinė grupė. Kontrolinėje grupėje dalyviai negauna naujo gydymo, bet gauna placebą ar referencinį gydymą.
Jungtinių Valstijų maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtins naują gydymą kaip saugų ir veiksmingą plačiau naudoti tik tuo atveju, jei rezultatai rodo, kad vaisto poveikis atitinka jo teiginius ir jei ši nauda pasireiškia nesukeliant nesaugaus neigiamo poveikio .
Tačiau nuo 1999 m. Iki 2014 m. 76 paraiškos buvo patvirtintos be RCT. Toliau diskutuojama, ar produktas yra tikrai saugus, nepraėjus RCT.
Atsitiktinumo priežastys
Randomizavimas neleidžia iškreipti ar sąmoningai manipuliuoti rezultatais. Tiek dalyviai, tiek mokslininkai gali daryti įtaką rezultatams, nebent tyrėjai atsitiktinai priskiria dalyvius grupėms.
Mokslininkai šį rezultatų iškreipimą vadina pasirinkimo šališkumu. RCT pašalina pasirinkimo šališkumą pašalindamas pasirinktą elementą.
Pavyzdžiui, be atsitiktinių imčių mokslininkai gali sąmoningai ar nesąmoningai priskirti pacientus grupei, kuriai taikomas aktyvus gydymas, jei jiems atrodo, kad eksperimentinis gydymas bus naudingesnis. Dėl to gydymas gali pasirodyti naudingesnis nei yra iš tikrųjų.
Kita vertus, jei mokslininkai nori įrodyti tam tikro gydymo neveiksmingumą ar galimą pavojų, jie gali paskirti dalyvius, kuriems yra didesnė komplikacijų rizika arba mažesnė sėkmės tikimybė, gydančiai grupei.
Atrankos šališkumo rizika taip pat gali būti didelė atliekant tyrimus, kuriuos atliko mokslininkai, tiesiogiai arba netiesiogiai gavę farmacijos įmonės finansavimą, siekdami įrodyti naujo vaisto veiksmingumą ir saugumą.
Dėl šios priežasties mokslininkai, atlikdami klinikinį tyrimą, privalo atskleisti bet kokį galimą interesų konfliktą, nes farmacijos gamintojai turi aiškų finansinį interesą pasiekti teigiamų rezultatų.
Žinant, kurie dalyviai gauna eksperimentinį vaistą, gali atsirasti patikima ir abejotina motyvacija. Gydytojai galėjo turėti geranoriškos įtakos rezultatams. Net atrankos šališkumas, turint gerų ketinimų, pavyzdžiui, mokslininkams nerimaujant dėl vaisto saugumo, yra moksliškai nepagrįstas.
Pavyzdžiui, jei aktyvus gydymas sukelia sunkų šalutinį poveikį, gydytojai gali bandyti apsaugoti tam tikrus dalyvių tipus nuo vaisto. Tyrimo metu skirtingai gydant skirtingus asmenis, sumažėja panašių palyginimų vientisumas ir gaunami klaidingi rezultatai.
Randomizavimas pašalina šališkumą ir iš tikrųjų leidžia tiesiogiai palyginti dvi tyrimo grupes, iš tikrųjų parodant, kaip vaistas reaguos su didesne populiacija po platinimo.
Valdomas elementas
Atsitiktinių imčių kontroliuojamo tyrimo metu kontrolinės grupės tikslas yra padėti sumažinti tikimybę, kad bet kokia nauda ar rizika, kurią tyrėjai nustato tyrimo metu, atsiranda dėl veiksnių, nepriklausančių eksperimentiniam gydymui.
Kontrolinės grupės nebuvimas reikštų, kad mokslininkai negalėjo priskirti jokio vaisto ar gydymo sveikatos pagerėjimo ar pablogėjimo.
Kiti klinikinio tyrimo veiksniai galėtų paaiškinti rezultatus. Nepalyginus to, kas vyksta panašiems dalyviams, susiduriantiems su panašiomis sąlygomis, negavus naujo vaisto, tiksliai išmatuoti pastebėtų sveikatos pokyčių neįmanoma.
Kontrolinė grupė yra pagrindinė didelių bandymų dalis. Turi dalyvauti pakankamai žmonių, kad užtikrintų, jog atsitiktinumų skirtumai ir neįprastos aplinkybės neturės lemiamo poveikio rezultatams.
Tyrėjai paprastai sutampa su kontrolinės grupės žmonėmis pagal amžių, lytį ir etninę priklausomybę, taip pat su visais kitais veiksniais, kurie gali turėti įtakos narkotikų ar gydymo poveikiui, pvz., Kūno svoris, rūkymo būsena ar gretutinės ligos.
Kontrolinė grupė gali gauti placebą. Tai yra manekeno gydymas, labai panašus į eksperimentinį gydymą, tačiau jame nėra veikliosios medžiagos, sukeliančios tariamą gydymo naudą. Arba jiems gali būti taikomas standartinis gydymas be papildomų tiriamų elementų.
Kai kuriais atvejais, paprastai tiems, kurie tiria intervencijos naudą sveikiems asmenims, pvz., Papildą, kontrolinė grupė gali būti negydoma ir paprasčiausiai susideda iš asmenų, panašių į tuos, kurie gauna papildą ar terapiją.
Kontrolinės grupės kokybė yra svarbi atsižvelgiant į jos dalyvių panašumą į aktyviosios grupės dalyvius. Randomizavimas padeda užtikrinti, kad joks šališkumas neturėtų įtakos žmonių atrankai į kontrolinę grupę.
Aukštos kokybės klinikinių tyrimų metu bus paskelbti pagrindiniai tyrimo ir kontrolinių grupių matavimai, leidžiantys tiesiogiai palyginti.
Palyginimas su standartiniu gydymu
Mokslininkai rengia kai kuriuos tyrimus, kuriuose tiriami nauji vaistai ar ligos gydymas, kad kontrolinė grupė gautų nustatytą ar standartinį šios būklės gydymą, o ne placebą ar manekeną.
Šio tipo kontrolė siekia nustatyti bet kokią naujojo vaisto lyginamąją naudą, palyginti su šiuo metu galiojančiomis gydymo galimybėmis. Net jei atrodo, kad naujasis vaistas turi teigiamą poveikį, nustatytas gydymas vis tiek gali būti saugesnis ir efektyvesnis.
Lyginamieji tyrimai yra svarbūs ne tik kuriant naujus vaistus ir gydant. Jie gali padėti priimti sprendimus dėl sveikatos priežiūros išteklių paskirstymo.
Sveikatos priežiūros politikos formuotojai visame pasaulyje dažnai ypač domisi, kaip naujas vaistas skiriasi nuo esamų gydymo galimybių, atsižvelgiant į ekonominį efektyvumą, galimą poveikį gyvenimo kokybei ir kitus veiksnius, kurie atspindi bendrą naudą ir vartojimo išlaidas. narkotikų visuomenei ir asmenims.
Politikai, priimdami sprendimus dėl sveikatos priežiūros gairių ir finansavimo, taip pat turi atsižvelgti į klinikinių tyrimų įvairovės trūkumą.
Istoriškai klinikiniai tyrimai paprastai buvo atliekami naudojant baltus pacientus vyrus, todėl buvo patvirtinti įvairūs vaistai ir intervencijos, kurie vėliau pasirodė ne tokie veiksmingi ar rizikingesni skirtingos lyties ar tautybės žmonėms.
RCT padeda išvengti šio šališkumo.
Tyrimų su gyvūnais, kurie nėra žmonės, ar ribotai populiacijos daliai, daugeliu atvejų nepakanka, kad būtų galima rekomenduoti plačiai vartoti vaistą ar gydymą visoje populiacijoje.
Kai kurių vaistų patvirtinimas remiantis gyvūnų tyrimais padarė didelę žalą žmonėms, nes gyvūnai, kurie nėra žmonės, paprastai yra prastas žmogaus reakcijos į vaistą ar gydymą prognozavimo modelis.
Etiniai sumetimai
Griežtas mokslinio tyrimo planavimas ne visada yra praktiškas.
Tikrą placebą gali būti sunku pasiekti ir užmaskuoti. Kai kuriais atvejais placebo vartojimas yra neetiškas.
Šie praktiniai apribojimai gali sutrikdyti RCT dizainą:
- Gydymo, kuris yra labiau invazinis, susijęs su prietaisais ar chirurgija, gali būti neįmanoma realiai maketuoti palyginimo grupėje.
- Per mažai žmonių gali sirgti tam tikra liga, be to, juos galima tirti tiek gydymo, tiek negydymo grupėse.
- Dalyvių priėmimas į konkretų teismą gali būti per sunkus.
Tyrimas naudojant placebą gali būti neteisingas dalyviams. Pavyzdžiui, placebas nėra etiškas naudoti tyrimo metu, norint gydyti sunkią ar gyvybę ribojančią ligą, jei tai reikštų paneigti įprastą dalyvio gydymo kursą.
Esant tokioms aplinkybėms, mokslininkai palyginimo grupei suteiktų jau galimą gydymą. Dalyviai neaukotų savo standartinės priežiūros dėl manekeno.
Tyrėjai gali naudoti kitokį bandymo planą, jei nėra galimo gydymo. Nepriklausomos etikos vertinimo komisijos priima sprendimus, ar bandomieji projektai yra sąžiningi dalyviams.
Klinikinis tyrimas negali vykti be šio etinio patvirtinimo.
Atimti
RCT yra auksinis klinikinių gydymo ir vaistų testavimo standartas.
Tyrėjas atsitiktinai priskiria dalyvius eksperimentinėms ir placebo grupėms, pašalindamas bet kokį atrankos šališkumą iš imties. Atrankos šališkumas gali iškreipti rezultatus tokiu būdu, kuris naudingas tyrėjui ar tyrimą finansuojančiai įstaigai mokslo vientisumo sąskaita.
Placebo yra gydymas, panašus į eksperimentinį vaistą. Kai placebą vartoti nėra etiška, pavyzdžiui, gyvybei pavojingos ligos gydymo bandymų atvejais, kai dalyvis negali nutraukti gydymo kurso, mokslininkai skirtumams išbandyti naudos įprastai prieinamą gydymą.
Vaistas ar gydymas paprastai turi praeiti RCT, kol FDA patvirtins jį kaip saugų ir veiksmingą platesniam platinimui.
Klausimas:
Nesu mokslininkė. Kokią įtaką mano gyvenime turi RCT, jei nesu jos dalis?
A:
Daugelis vaistų, kuriuos vartojate kasdien, bus išbandyti su dalyviais, dažnai RCT formatu, siekiant įrodyti saugumą ir veiksmingumą.
RCT suteikia geriausią galimybę parodyti, kad vaistas yra ne tik veiksmingas tuo, ką jis teigia darantis, bet ir gerai toleruojamas, saugus dozuoti ir svarbus jūsų sveikatai.
Danielis Murrellas, gyd Atsakymai atspindi mūsų medicinos ekspertų nuomonę. Visas turinys yra tik informacinis ir neturėtų būti laikomas medicinos patarimu.
