Parkinsono liga: naujas gydymo metodas rodo smegenų ląstelių pažadą
Nauji tyrimai rodo, kad novatoriška Parkinsono ligos gydymo strategija pasiteisino neuronuose, kilusiuose iš žmonių, gyvenančių su šia liga.
Daktaras Dimitri Kraincas, neurologijos pirmininkas ir Šiaurės vakarų universiteto Feinbergo medicinos mokyklos Čikagoje, IL, neurogenetikos centro direktorius, yra paskutinis ir atitinkamas tyrimo autorius, pasirodęs žurnale. Mokslo vertimo medicina.
Parkinsono liga yra neurodegeneracinė būklė, paveikianti daugiau nei 1 milijoną žmonių Jungtinėse Valstijose ir 4 milijonus suaugusiųjų ar daugiau visame pasaulyje.
Nors dauguma Parkinsono atvejų pasitaiko žmonėms, neturintiems šeimos ligos anamnezės, suprasti genetinius rizikos veiksnius yra labai svarbu. Tai tiesa, nes net ir tokiais „pavieniais“ atvejais paveldėjimo modelis vis tiek gali egzistuoti, nors jis gali būti nežinomas.
Be to, kai genetinės mutacijos kelia Parkinsono ligos riziką, „paveldėjimo modelis paprastai nežinomas“, teigia Nacionaliniai sveikatos institutai (NIH).
Pakeitimai GBA1 genasyra svarbūs Parkinsono ligos vystymosi rizikos veiksniai. GBA1 genas koduoja vadinamąjį lizosomų fermentą gliukocerebrozidazę (GCase) - fermentą, kuris yra pagrindinis normaliai neuronų veiklai.
Kaip savo straipsnyje paaiškina naujojo tyrimo autoriai, ankstesni tyrimai parodė, kad taikymasis į GCase gali turėti terapinės naudos.
Tačiau, nors ankstesni tyrimai ir eksperimentiniai gydymo metodai pasiūlė nustatyti mutavusius fermentus, naujajame tyrime siūlomas alternatyvus būdas: aktyvuoti ir sustiprinti sveikus, nemutavusius.
Gali suaktyvinti laukinio tipo „GCase“
Kraincas ir jo kolegos tai rašo GBA1 mutacijos „yra labiausiai paplitęs Parkinsono ligos rizikos veiksnys“.
Šio geno mutacijos gali sukelti GCase fermentų defektus, kurie vėliau prisideda prie toksinio baltymų kaupimosi dopaminą gaminančiuose neuronuose, kuriuos paprastai veikia Parkinsono liga.
Gydytojas Kraincas paaiškina, kad dauguma vaistų nuo Parkinsono ligos kūrimo iki šiol rėmėsi mutavusio geno stabilizavimu, tačiau toks gydymas pasiteisintų tik ribotam Parkinsono ligos atvejui.
"Vietoj to, laukinio tipo [t. Y. Nemutavusio] GCase aktyvinimas gali būti tinkamesnis daugybei [Parkinsono ligos] formų, kurioms būdingas sumažėjęs laukinio tipo GCase aktyvumas", - paaiškina dr. Kraincas.
Straipsnyje mokslininkai rodo, kad jie sukūrė ir naudojo naują cheminių junginių asortimentą, kuris suaktyvino ir sustiprino normalią, laukinio tipo GCase.
Eksperimentai atskleidė, kad tokiu būdu pagerėjo neuronų, surinktų iš Parkinsono liga sergančių žmonių, ląstelių funkcija.
Autoriai daro išvadą: "Mūsų išvados nurodo laukinio tipo GCase aktyvavimą mažų molekulių moduliatoriais kaip galimą terapinį metodą gydant šeimines ir pavienes [Parkinsono ligos] formas, kurioms būdingas sumažėjęs GCase aktyvumas."
Atitinkamas tyrėjas taip pat sako, kad cheminiai moduliatoriai arba aktyvatoriai palengvino ląstelių disfunkciją, kurią sukėlė įvairūs Parkinsono ligos tipai, o tai rodo, kad požiūris gali būti pritaikytas žmonėms, turintiems skirtingas būklės versijas.
"Šis tyrimas pabrėžia laukinio tipo GCase aktyvavimą kaip galimą terapinį taikinį daugybei Parkinsono ligos formų", - sako dr. Kraincas.
"Mūsų darbas nurodo laukinio tipo GCase aktyvumo ir baltymų kiekio moduliavimo potencialą tiek genetinėje, tiek idiopatinėje [Parkinsono ligos] formoje ir pabrėžia individualizuotos arba tiksliosios neurologijos svarbą kuriant naujus gydymo būdus."
Dr. Dimitri Krainc
Būtina atlikti daugiau tyrimų, o dr. Kraincas pabrėžia būtinybę naudoti žmogaus neuronus bandant kurti naujus vaistus nuo Parkinsono ligos, nes kai kurie sutrikimo požymiai pasireiškia tik žmogaus neuronuose, o ne graužikų modeliuose.
